産業技術総合研究所（産総研）とTOPPANホールディングス、インプランタイノベーションズの研究チームは2026年9月3日、小型のゲノム編集ツールを純国産で開発したと発表した。植物に感染するバクテリアのゲノム情報から新たなDNA切断タンパク質を見出し、AIによる立体構造予測をもとに改良して実用レベルの編集効率を得た。日本国内で特許を出願済みで、一部は登録を完了している。

ゲノム編集ツールの分子サイズと知財が参入の壁に

ゲノム編集とは、生物の設計図であるゲノムDNAの狙った位置を改変する技術である。目的のDNA配列を見つけるガイド役と、DNAを切断するハサミ役で構成される。切断されたDNAを生物が自ら修復する仕組みを利用し、遺伝子の機能を止めたり、別の遺伝子を組み込んだりできる。

課題は2つあった。1つは分子サイズだ。広く使われるCRISPR-Cas9のハサミ役SpCas9は1368アミノ酸あり、細胞内へ効率よく送り届けることが難しい。加えて37℃以上で活性が高まるため、生育温度が20から30℃と比較的低い植物では本来の効率を発揮しにくい。もう1つは知的財産だ。ゲノム編集の基盤技術は多くが海外で開発されており、日本企業が商業利用する際にはライセンス契約や権利処理といった対応が参入の壁になっていた。

AIの立体構造予測で既存特許を回避しながら探索

研究チームは、既存特許の権利範囲を避けるため、一般的なアミノ酸配列に基づく探索ではなく、AIを活用した立体構造予測プログラムを用いた。植物感染性バクテリアのゲノムデータベースに含まれる機能未知遺伝子をすべて予測立体構造モデルへ変換し、既知のハサミ役に特徴的な形と似た構造を持つものを選別した。

その結果、RNA誘導型ヌクレアーゼの一種であるTnpBと構造的に類似する一群のタンパク質「TnpB-L」と、そのガイドRNAを見出した。多くはAgrobacterium／Rhizobium属のバクテリアに存在していた。

機能解析では、トマトの根などから単離される細菌Agrobacterium salinitoleransのTnpB-L（AsaTnpB-L）が、特定の配列を切断箇所の目印として認識し、ガイドRNAに応じて標的DNAを切断することを確認した。AsaTnpB-Lはハサミ役1分子とガイドRNA1分子で機能し、タンパク質の分子サイズは約600アミノ酸で、SpCas9の半分以下にとどまる。

さらに立体構造情報をもとに、ガイドRNAとの相互作用部位を中心に複数のアミノ酸変異を導入した。その結果、ヒト培養細胞で60%程度のゲノム編集効率を得た。インプランタは植物への適用可能性を検証し、ゲノム編集に使用できることを実証している。目印となる配列を変更することにも成功し、標的にできるDNA配列の選択肢を広げた。

改良型のAsaTnpB-Lは、特許調査に基づき、日本国内の他者特許に抵触しないよう独自に設計・開発した。産総研が新たなツールの探索や改良、動物細胞での実用性確認を担い、TOPPANホールディングスが配列解析などのバイオインフォマティクスを、インプランタが植物細胞での実用性確認を担当した。

三者は、本技術が医薬品の開発や農作物の品種改良を支える基盤となることを目指し、日本発のゲノム編集技術として広く利用できる体制を整える。医療や農業にとどまらず、環境・素材など産業分野への展開を見据えた実証研究を本格化させる方針だ。技術の詳細は、2026年9月4日から6日に鳥取で開かれる第43回日本植物バイオテクノロジー学会などで発表する。

関連情報

プレスリリース（TOPPANホールディングス）
https://www.holdings.toppan.com/ja/news/2026/09/newsrelease260903_1.html

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